瑞金医院与安科生物签约靶向药物容易

瑞金医院与安科生物签约，p53靶向药物PANDA将进入临床试验

2019年5月23日上午，上海交通大学医学院附属瑞金医院与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司举行了“PANDA”项目科研转化签约仪式，标志着由瑞金医院卢敏研究员带领的“p53转化医学团队”研发的抑癌蛋白p53靶向药物“PANDA”，将正式进入产品开发和临床试验阶段，这是长三角生物医药领域产学研联动的一大硕果。这一成果转化之后，全球一半的癌症患者可能都可以从中受益。

国家转化医学中心（上海）主任、中国工程院院士陈赛娟称，药物转化是一条艰辛的道路，此次两家强强合作是非常良好的开端，相信一定能在成果转化方面做得更加出色，为国家转化医学作出贡献。

p53基因是人体重要的抑癌基因，可以帮助正常细胞修复基因缺陷从而防止癌症发生，还可以使癌细胞凋亡从而治疗癌症。p53原本是人体内功能强大的“治癌天使”，但如果发生突变，它就从“天使”变成了“恶魔”，转而促进肿瘤发生和转移。对此，卢敏创新性地提出，把“致癌恶魔”——突变后的p53驯化成“治癌天使”的“改邪归正”癌症治疗策略。

不同于传统化疗方法，靶向药物可以精准针对癌细胞中的突变基因，而不误伤正常细胞，因此具有高效、低毒的特点，然而目前全球只有约2%-13%的癌症患者有靶向药物可用。而人类癌症中p53突变的发生概率却高达约50%，换言之，p53靶向药物理论上可造福近50%癌症患者。

因此，p53一直是科学家们研究的热点，截至2017年，以p53为主要研究内容的文献报道已达8479项，遥遥领先于其他任何蛋白。据不完全统计，全球至少有45个团队正在研究针对p53突变的治疗方法。然而，当前美国药监局（FDA）已获批的80多个靶向药物几乎全都是肿瘤基因抑制剂（比如EGFR抑制剂、BRAF抑制剂），而无抑癌基因的复活剂面世。

p53是一个抑癌基因，靶向药物的作用就是复活其功能，而非抑制其功能，目前在针对p53靶向药物这一领域尚未有实质性进展。

瑞金医院卢敏研究员于2015年初创建了p53基础研究转化医学团队，该团队逻辑性研发筛选获得高效的p53靶向小分子化合物PANDA，可恢复结构突变型p53大于80%的活性，包括热力学稳定性、蛋白折叠程度、转录活性、靶基因和靶蛋白诱导活性、抗肿瘤功能等。而目前全球十几个竞争团队研发的复活剂能恢复p53的活性都不足5%。

俄罗斯此举既是一种例行训练、侦查 据悉，PANDA项目已申请全球家族专利3项，权利要求约200条，并将进入临床试验。此前，卢敏团队经多次沟通，确定与安徽安科合作，这是我国创业板首批上市企业、国家级火炬计划重点高新技术企业。

瑞金医院和安科生物在转化医学领域有着良好合作基础。瑞金医院院长瞿介明表示，今后，医院不但要注重临床发现问题，并通过科研手段来分析解决，更要加快从实验研究到临床转化的步伐，使科研成果能实实在在地造福人民。

“我们和安徽安科的合作，也是真正践行长三角一体化战略的具体行动，相信我们能作出积极贡献。”瞿介明说。

关于瑞金医院

瑞金医院是上海交通大学医学院最大的临床教学医院，建于1907年，原名广慈医院，是一所大型综合性教学三级甲等医院。瑞金医院专科齐全，技术力量雄厚，医疗、科研、教学等方面均有相当的水平，先后培养出三位两院院士，走出WHO副总干事和两位国家卫生部长，在海内外声誉卓著。瑞金医院曾经在世界上首次抢救大面积烧伤病人成功，首次利用分化诱导治疗白血病成功。2008年，《美国读者文摘》在全亚洲范围内评选最具品牌价值的医院，中国大陆地区仅上海瑞金和北京协和名列榜中。

关于安科生物

安科生物全称安徽安科生物工程（集团）股份有限公司(Anhui Anke Biotechnology (Group) Co.,Ltd.)，成立于1994年，是经安徽省人民政府批准成立的民营股份制企业，是国家火炬计划重点高新技术企业，国家“863”计划成果产业化基地，设有省级技术中心和博士后科研工作站。该公司是我国规模最大、效益最好、技术储备最雄厚的生物制药高科技企业之一。